熱(rè)點 | 淺談CGT的市場前景、政策法規與上市關鍵

發布時間：2022-08-17 09:51 信息來(lái)源：閱讀(dú)次數：次

細胞與基因治療(Cellular and Gene Therapy, CGT)是當前生(shēng)物制藥行業的一大(dà)熱(rè)點，目前化藥市場已趨于飽和，而小分(fēn)子、單抗類新型治療藥物如(rú)雨(yǔ)後春筍般層出不窮，政策支持及其廣闊的利潤空間使得(de)CGT類生(shēng)物藥的前景極爲可(kě)觀。基于中美對于CGT的法律法規并不相(xiàng)同，接下來(lái)小珈将帶大(dà)家深入了解下CGT細胞與基因治療的概念、前景、相(xiàng)關指導原則以及常用的三大(dà)治療技術(shù)。

CGT概述

(Cellular and Gene Therapy, CGT) 細胞與基因治療，廣義上分(fēn)爲細胞治療和基因治療。

細胞治療

細胞治療是指應用人(rén)自(zì)體(tǐ)或異體(tǐ)來(lái)源的細胞，經體(tǐ)外操作(zuò)後輸入（或植入）人(rén)體(tǐ)，用于治療疾病的過程。體(tǐ)外操作(zuò)包括但(dàn)不限于分(fēn)離(lí)、純化、培養、擴增、活化、細胞（系）的建立、凍存複蘇等。細胞治療主要可(kě)分(fēn)爲免疫細胞治療、幹細胞治療和其它體(tǐ)細胞治療。

基因治療

基因治療是指通過基因添加、基因修正、基因沉默等方式修飾個體(tǐ)基因的表達或修複異常基因，達到治愈疾病目的的療法。基因治療主要分(fēn)爲以病毒爲載體(tǐ)的基因替代和以非病毒爲載體(tǐ)的基因編輯¹。

CGT與其他(tā)藥物發展周期比較

市場前景

縱覽藥物的發展曆程，化藥市場已趨于成熟，正處于規模經濟競争中，“價格戰”白(bái)熱(rè)化，從(cóng)前幾百元的藥物如(rú)今可(kě)能隻需要幾毛錢。而抗體(tǐ)、小分(fēn)子靶向藥物正迅速發展，初步形成競争格局。其中，以細胞、基因治療爲主的新型藥物，已成功獲批的藥物數量稀少，競争力相(xiàng)對較小，據pharmsnap數據顯示，目前可(kě)查到的CGT藥物隻有13種。

《“十四五”生(shēng)物經濟發展規劃》也明确指出要“重點發展基因診療、幹細胞治療、免疫細胞治療等新技術(shù)，強化産學研用協同聯動，加快(kuài)相(xiàng)關技術(shù)産品轉化和臨床應用²。CGT受到政策的青睐，可(kě)見(jiàn)其市場潛力巨大(dà)。

法規指導

随着行業發展以及一些熱(rè)點事(shì)件(jiàn)的影(yǐng)響，與CGT相(xiàng)關的監管政策正逐步完善，但(dàn)非常零散。中美對于CGT的法律法規有所差異，國(guó)内此類臨床申請(qǐng)有IIT 和 IST ；美國(guó)則有IND-IIT 和 NON-IND-IIT；兩國(guó)之間的法律在此類可(kě)能涉及人(rén)類遺傳資源出入境管理(lǐ)上也有諸多限制；對于産品、生(shēng)産基質和原料的風(fēng)險監管要求、檢測方法也有一定的差異；生(shēng)産方面，中美對于CDMO公司需要滿足的标準也有所不同。

以下爲國(guó)内現行相(xiàng)關的主要參考指導文件(jiàn)，感興趣的小夥伴可(kě)去(qù)公衆号後台回複“CGT法規”，下載相(xiàng)關文件(jiàn)原件(jiàn)。

中國(guó)相(xiàng)關管理(lǐ)制度與指南(nán)

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美國(guó)相(xiàng)關管理(lǐ)制度與指南(nán)

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由于相(xiàng)關文件(jiàn)衆多，更新較快(kuài)，建議(yì)藥企在開展相(xiàng)應項目時，務必與當地的監管部門(mén)保持良好的聯系，以便及時獲取最新指導要求。

CGT市場潛力巨大(dà)，相(xiàng)關指導文件(jiàn)衆多，藥企該如(rú)何進軍CGT産業？

這裡(lǐ)不得(de)不提到一個影(yǐng)響CGT産品走向市場的關鍵因素——質量分(fēn)析。質量分(fēn)析是CGT産品走向商業化生(shēng)産的重要關卡，它對生(shēng)産過程進行嚴格的質量控制，是獲得(de)藥物研究成功、保證患者安全的關鍵。

根據當前的指導原則，研發者應提前制定研究計(jì)劃和策略，鼓勵“質量源于設計(jì)”（QbD）理(lǐ)念。這意味着從(cóng)研發開始就(jiù)要考慮到産品的最終質量，要充分(fēn)考慮生(shēng)産用物料和生(shēng)産工(gōng)藝對産品質量的影(yǐng)響，建立産品質量屬性與臨床安全性、有效性的相(xiàng)關性，持續進行工(gōng)藝優化和質量提高，建立全過程的質量控制體(tǐ)系和全生(shēng)命周期的管理(lǐ)理(lǐ)念。

武漢珈創生(shēng)物相(xiàng)關技術(shù)服務

金華海孚生物技術有限公司，創建于2011年(nián)，是一家集生(shēng)物技術(shù)服務與研發爲一體(tǐ)的高新技術(shù)企業，專注于爲生(shēng)物藥品/制品的生(shēng)産企業及研發機(jī)構提供各類細胞（含重組細胞、幹細胞、免疫細胞等）及原輔料的質量檢測、病毒清除工(gōng)藝驗證技術(shù)服務。

武漢珈創生(shēng)物對檢測服務質量一直追求高标準、嚴要求，每年(nián)通過組織策劃各種類型的質量活動，确保質量管理(lǐ)體(tǐ)系的有效運行及持續改進，并不斷與國(guó)際接軌，對标國(guó)際質量标準水平。

迄今爲止，武漢珈創生(shēng)物已經爲近千個CGT相(xiàng)關樣品完成符合衛健委臨床備案申請(qǐng)或IND申請(qǐng)的檢測，包括各類自(zì)體(tǐ)或異體(tǐ)的幹細胞、逆轉錄病毒、慢(màn)病毒、腺相(xiàng)關病毒載體(tǐ)、CAR-T、CAR-NK等免疫細胞等。

歡迎各位新老客戶前來(lái)咨詢，武漢珈創生(shēng)物竭誠爲您提供優質的檢測服務。